CRISPR em dose única controla colesterol por um ano em humanos
Um estudo de primeira fase em humanos, conduzido pela Cleveland Clinic, mostrou que uma única infusão de terapia gênica baseada em CRISPR-Cas9 reduziu de forma segura e contínua o colesterol LDL (o ruim) e os triglicerídeos em pacientes com distúrbios lipídicos resistentes a medicação. O efeito se manteve por um ano inteiro de acompanhamento, em todas as doses testadas. O detalhe que muda o jogo é a dose única: pacientes com esses distúrbios costumam precisar de remédios diários ou injeções recorrentes para controlar o colesterol, e mesmo assim muitos não respondem bem ao tratamento convencional. A proposta aqui é editar o gene responsável pela produção de LDL de uma vez só, e deixar o efeito durar. O ensaio testou a terapia justamente em quem já tinha esgotado as opções tradicionais: pessoas com distúrbios lipídicos resistentes a medicação, um grupo que hoje enfrenta risco cardiovascular elevado sem alternativa eficaz. A resposta consistente em todas as doses, sem sinais de perda de segurança ao longo do ano, é o que sustenta o entusiasmo do time da Cleveland Clinic. Vale lembrar o contraste do dia: enquanto essa terapia gênica avança, a Novartis anunciou que seu candidato a droga cardiovascular, o pelacarsen, falhou num estudo pivotal, um baque para a farmacêutica. São caminhos diferentes para o mesmo problema (colesterol e risco cardiovascular), e um deu certo enquanto o outro não. Ainda é um estudo inicial, de segurança e eficácia em curto prazo relativo (um ano), e não substitui os tratamentos aprovados hoje. Mas é o tipo de resultado que abre a porta para testes maiores e, se confirmado, para uma mudança real em como colesterol resistente é tratado.
Se confirmado em estudos maiores, pode acabar com a necessidade de remédio diário para quem tem colesterol resistente a tratamento.
Fonte: Medical Xpress
Dois lados da xícara ▲ Ganha Pacientes com distúrbios lipídicos resistentes a medicação, que hoje não respondem bem a remédios diários. | ▼ Perde Novartis, cujo candidato cardiovascular pelacarsen falhou no mesmo ciclo de notícias. |
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